遺伝子治療薬「エレビジス」、国内最高額3億円
2月
14日
筋肉が徐々に動かなくなる難病の遺伝子治療薬「エレビジス」が、3億497万円の薬価で20日から公的医療保険の適用対象となります。厚生労働相の諮問機関、中央社会保険医療協議会が13日、了承しました。3歳以上8歳未満の歩行可能な症状の患者が対象で、保険で使える薬としては国内最高額となります。
対象は「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」で、患者側から早期の保険適用を求める声が上がっていました。厚生労動省は、投与患者数を最大で年37人と見込んでいます。
「エレビジス」は中外製薬が昨年5月、厚生労動省から3年間の期限、条件付きで製造販売の承認を得ました。その後、海外で投与を受けた歩行できない患者が急性肝不全で死亡する事例が2件判明。同社は「継続的に安全情報を収集し、必要に応じ追加対策を取る」としています。
点滴で人工的な遺伝子を投与し、筋肉の維持に必要なタンパク質をつくらせます。投与は1度で済み、長期的に運動機能の改善が期待されるといいいます。
自己負担は年齢に応じて薬価の2~3割ですが、負担額に上限を設ける高額療養費制度などの医療費助成も利用できます。










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