遺伝子治療薬、１回「１億６７０７万７２２２円」＠厚生労働省
5月
12日
薬としては国内最高額ですが、高額医療費の自己負担を減らす制度などにより、患者の窓口負担は限定的となります。１３日に厚労相の諮問機関「中央社会保険医療協議会」で承認される見通しです。
「脊髄性筋萎縮症」は、運動神経を維持して筋肉を動かすのに不可欠なたんぱく質が不足する神経疾患。特定の遺伝子の機能が欠けるのが原因で、生後６カ月くらいまでに発症する最重症のタイプでは、症状が進むと筋力が低下し、人工呼吸器が必要となります。
薬は２歳未満の患者に、正常な遺伝子を点滴で１回投与する。国内では３月に承認され、スイスの製薬大手ノバルティスファーマが保険適用を申請していました。同社の予測では、２０２０年度の１年間に国内で２５人の投与を見込んでいるようです。
米国での販売価格は２１２万５０００ドル（約２億２７００万円）。厚労省は、「脊髄性筋萎縮症」の他の薬と異なり、投薬が１度で済む点を評価しました。国内の薬としてはこれまで最高額だった白血病治療薬「キムリア」の１回３３４９万円を大きく上回る価格です。
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